Νόσος Πάρκινσον: Νέα θεραπεία μεταμόσχευσης πολυδύναμων κυττάρων στον εγκέφαλο ασθενούς

Ένα σημαντικό βήμα στην προσπάθεια αντιμετώπισης της νόσου Πάρκινσον με τη βοήθεια της αναγεννητικής ιατρικής πραγματοποιήθηκε στην Ιαπωνία. Μία γυναίκα ηλικίας περίπου 50 ετών υποβλήθηκε τον Οκτώβριο στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο σε μεταμόσχευση πρόδρομων ντοπαμινεργικών κυττάρων, τα οποία έχουν παραχθεί από επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPS).

Πρόκειται για την πρώτη εφαρμογή της κυτταρικής θεραπείας στο συγκεκριμένο νοσοκομείο μετά την υπό όρους και χρονικά περιορισμένη έγκρισή της από τις ιαπωνικές αρχές τον Μάρτιο του 2026. Σύμφωνα με το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο, η ασθενής είχε καλή μετεγχειρητική πορεία και έχει ήδη πάρει εξιτήριο.

Τι ακριβώς μεταμοσχεύεται

Η θεραπεία βασίζεται στα επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα, γνωστά ως iPS cells. Πρόκειται για ώριμα κύτταρα τα οποία έχουν επαναπρογραμματιστεί εργαστηριακά ώστε να αποκτήσουν χαρακτηριστικά πολυδύναμων βλαστοκυττάρων και τη δυνατότητα να διαφοροποιηθούν σε άλλους τύπους κυττάρων.

Στη συγκεκριμένη θεραπευτική προσέγγιση, τα iPS κύτταρα διαφοροποιούνται εργαστηριακά σε πρόδρομα ντοπαμινεργικά κύτταρα. Επομένως, αυτό που μεταμοσχεύεται στον εγκέφαλο του ασθενούς δεν είναι αδιαφοροποίητα βλαστοκύτταρα, αλλά κύτταρα που έχουν ήδη κατευθυνθεί προς τη δημιουργία νευρώνων που παράγουν ντοπαμίνη.

Αυτά τα πρόδρομα κύτταρα μεταμοσχεύονται με στερεοτακτική νευροχειρουργική επέμβαση στο κέλυφος (putamen), περιοχή του εγκεφάλου που συμμετέχει στον έλεγχο της κίνησης.

Γιατί η ντοπαμίνη βρίσκεται στο επίκεντρο

Στη νόσο Πάρκινσον εκφυλίζονται προοδευτικά οι νευρώνες που παράγουν ντοπαμίνη. Η απώλειά τους διαταράσσει τα νευρωνικά κυκλώματα που ελέγχουν την κίνηση και συνδέεται με χαρακτηριστικά κινητικά συμπτώματα της νόσου, όπως ο τρόμος, η βραδυκινησία και η μυϊκή δυσκαμψία.

Η νέα κυτταρική θεραπεία ακολουθεί μια διαφορετική λογική από τις καθιερωμένες φαρμακευτικές θεραπείες: Eπιχειρεί να αντικαταστήσει τα χαμένα ντοπαμινεργικά κύτταρα με νέα κύτταρα, τα οποία θα μπορούν να ωριμάσουν και να παράγουν ντοπαμίνη στον εγκέφαλο.

Τι έδειξε η πρώτη κλινική δοκιμή

Η υπό όρους έγκριση βασίστηκε σε κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ του Πανεπιστημίου του Κιότο, στην οποία συμμετείχαν επτά ασθενείς με νόσο Πάρκινσον. Στους συμμετέχοντες μεταμοσχεύθηκαν στον εγκέφαλο πρόδρομα ντοπαμινεργικά κύτταρα που είχαν παραχθεί από iPS κύτταρα και οι ασθενείς παρακολουθήθηκαν για δύο χρόνια.

Τα αποτελέσματα, τα οποία δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό Nature το 2025, παρείχαν ενδείξεις για την ασφάλεια της προσέγγισης και για πιθανό κλινικό όφελος. Ωστόσο, ο μικρός αριθμός των συμμετεχόντων σημαίνει ότι απαιτούνται περισσότερα δεδομένα για να αποσαφηνιστούν η αποτελεσματικότητα, η διάρκεια του οφέλους και η μακροχρόνια ασφάλεια της θεραπείας.

Τι αλλάζει σε σχέση με τις σημερινές θεραπείες

Οι υπάρχουσες θεραπείες για τη νόσο Πάρκινσον μπορούν να ελέγξουν τα συμπτώματα και να βελτιώσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών, δεν αντικαθιστούν όμως τους ντοπαμινεργικούς νευρώνες που έχουν χαθεί.

Η κυτταρική θεραπεία επιχειρεί να παρέμβει σε αυτό ακριβώς το επίπεδο, εισάγοντας στον εγκέφαλο πρόδρομα κύτταρα με στόχο να εξελιχθούν σε λειτουργικούς ντοπαμινεργικούς νευρώνες.

Η θεραπεία έχει λάβει στην Ιαπωνία υπό όρους και χρονικά περιορισμένη έγκριση. Αυτό σημαίνει ότι η αποτελεσματικότητα και η ασφάλειά της εξακολουθούν να αξιολογούνται και μετά την έγκριση, μέσω νέας κλινικής μελέτης.

Στο πλαίσιο αυτής της μελέτης, περίπου 5,4 εκατομμύρια πρόδρομα ντοπαμινεργικά κύτταρα ανά πλευρά μεταμοσχεύονται στερεοτακτικά στο κέλυφος του εγκεφάλου.

Η νέα προσέγγιση δεν αποτελεί ίαση της νόσου Πάρκινσον και είναι ακόμη πολύ νωρίς για να γνωρίζουμε πόσο διαρκεί το πιθανό θεραπευτικό όφελος. Αποτελεί, ωστόσο, ένα σημαντικό βήμα προς έναν διαφορετικό θεραπευτικό στόχο: όχι μόνο την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων, αλλά την προσπάθεια αντικατάστασης των ντοπαμινεργικών κυττάρων που χάνονται εξαιτίας της νόσου.

ygeiamou.gr